Un ensayo clínico inicial en personas con el cáncer cerebral mortal, el glioblastoma, ha demostrado que un fármaco experimental de ácido nucleico esférico (ANE) desarrollado por científicos de la Universidad Northwestern, en Estados Unidos, pudo atravesar la barrera hematoencefálica y provocar la muerte de células tumorales.
Esta es la primera vez que se ha demostrado que un nanoterapéutico atraviesa la barrera hematoencefálica cuando se administra mediante infusión intravenosa y altera la maquinaria genética de un tumor para causar la muerte celular.
En concreto, el fármaco cruzó la barrera hematoencefálica, redujo el nivel de un gen que causa cáncer y promovió la muerte de las células tumorales. Los resultados del estudio, que se publican en la revista 'Science Translational Medicine', se basan en investigaciones preclínicas previamente publicadas por el equipo de la Northwestern.
"Demostramos que el fármaco, NU-0129, incluso en dosis muy pequeñas, hace que las células tumorales experimenten lo que se llama apoptosis o muerte celular programada --destaca la investigadora principal, la doctora Priya Kumthekar, profesora asociada de neurología en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern y médico de la Northwestern Medicine--. Es un hallazgo notable en humanos que confirma lo que habíamos visto anteriormente en nuestros estudios con animales".
Ahora, los científicos planean utilizar esta tecnología para promover este tipo de tratamiento para el cuidado de los tumores cerebrales.
El estudio de fase 0 se realizó con ocho personas que tenían glioblastoma recurrente en el Centro Integral de Cáncer Robert H. Lurie de la Universidad Northwestern. En la fase 0, los investigadores usaron una pequeña dosis de medicamento para asegurarse de que no fuese dañino para los humanos antes de comenzar a usarlo en dosis más altas en ensayos clínicos más grandes.
Los participantes del estudio recibieron el fármaco por vía intravenosa antes de la cirugía. Después de la extirpación del tumor, Kumthekar y su equipo estudiaron los tumores para determinar qué tan bien el fármaco atravesaba la barrera hematoencefálica y su efecto sobre las células tumorales. Cabe destacar que no se han aprobado nuevos medicamentos para el glioblastoma en la última década.
Los científicos han señalado que ha sido difícil desarrollar un fármaco que pueda romper la barrera hematoencefálica protectora y alcanzar el tumor cerebral altamente agresivo. "Este diseño 3D único tiene la capacidad de infiltrarse en las células tumorales para corregir los genes internos y hacerlos susceptibles a la muerte inducida por la terapia", ha apuntado el autor principal Alexander Stegh, profesor asociado de neurología en la Northwestern.
Mirkin, el descubridor e inventor de la plataforma SNA y profesor de química George B. Rathmann en la Facultad de Artes y Ciencias de Weinberg y director del Instituto Internacional de Nanotecnología de la Northwestern. El fármaco para el glioblastoma representa una nueva clase revolucionaria de fármacos. La nueva plataforma SNA en la que se basa se puede aplicar a otros tipos de enfermedades neurológicas, como el Alzheimer, Huntington y Parkinson, al rechazar de manera similar los genes que conducen a esas enfermedades.
"Queremos hacer avanzar la tecnología lo más rápido posible porque hay pacientes con una enfermedad sin cura actual", destaca Kumthekar.
Por su parte, el doctor Leon Platanias, director del Lurie Cancer Center, ha señalado que hallazgos "respaldan por primera vez el potencial de los ácidos nucleicos esféricos para la administración de fármacos a los tumores cerebrales. Pueden tener importantes implicaciones traslacionales a largo plazo para el tratamiento de estos tumores", ha asegurado.
