Una terapia genética desarrollada por la Universidad de Stanford ha conseguido curar las heridas de nueve pacientes con epidermólisis bullosa, una enfermedad genética rara más conocida como 'piel de mariposa'.
Los pacientes tratados, todos niños o adolescentes, padecían una forma grave de la enfermedad. Sin embargo, el tratamiento, aplicado por gotas sobre las propias heridas, ha lograd curar lesiones que llevaban años abiertas, según ha publicado 'Nature Medicine'.
La epidermólisis bullosa provoca que, desde el nacimiento, los niños que la padecen no puedan sintetizar una proteína capaz de mantener unidas la dermis y la epidermis, provocando que pequeños roces causen heridas y llagas en la piel del menor, así como en su boca y tracto digestivo.
El causante de esta enfermedad es un defecto en el gen COL7Al, por lo que los investigadores han generado una terapia genética basada en un virus del herpes modificado con copias sanas de este gen. Al aplicar el fármaco, las células comienzan a producir dicha proteína.
Según ha explicado el dermatólogo Peter Marinkovich en 'Nature Medicine', la mayoría de las heridas de los pacientes se mantuvieron cerradas durante tres meses tras recibir el tratamiento, mientras que aquellas en las que no se aplicó apenas tuvieron cicatrización. "Esta terapia refuerza la piel y rompe el ciclo de apertura y cicatrización crónica de heridas en los pacientes".
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La piel de mariposa es una enfermedad genética poco frecuente e incurable, que afecta a la piel y los tejidos de las mucosas, los cuales se vuelven extremadamente frágiles, por lo que los pacientes sufren heridas abiertas, lo que provoca infecciones cutáneas, fibrosis y, en última instancia, un forma agresiva de carcinoma.
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