ESTUDIO CON LIMITACIONES
El reciente descubrimiento para tratar la enfermedad de Huntington podría no ser tan exitoso
Se trata de un trastorno hereditario que provoca deterioro progresivo del cerebro.
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Imagínate saber a los 20 o 30 años que eres portador de un gen que hará que tu mente y tu cuerpo se desmoronen lentamente.
La enfermedad de Huntington es hereditaria, implacable y mortal, y no tiene cura. Las familias viven con la certeza de que su deterioro se extenderá a lo largo de generaciones.
Sin embargo, un reciente estudio ha descubierto un nuevo tratamiento que podría suponer un gran avance para ralentizar la progresión de esta enfermedad.
¿Qué es la enfermedad de Huntington?
La enfermedad de Huntington es una enfermedad rara pero devastadora, que afecta a entre cinco y diez personas de cada 100.000 en países occidentales.
Los síntomas suelen comenzar en la mediana edad. Incluyen movimientos involuntarios, depresión, irritabilidad y deterioro progresivo del pensamiento y la memoria. Las personas afectadas pierden la capacidad de trabajar, administrar su dinero, vivir de forma independiente y, con el tiempo, cuidar de sí mismas. La mayoría fallece entre diez y veinte años después de su aparición.
Ahora, un tratamiento experimental basado en terapia génica ha mostrado resultados muy prometedores en la lucha contra esta enfermedad. La terapia, llamada AMT-130, busca reducir la producción de la proteína defectuosa que causa el daño neuronal y, según un ensayo clínico reciente, podría ralentizar la progresión de la enfermedad hasta en un 75% en personas que recibieron la dosis más alta.
El estudio, realizado en colaboración con la Universidad College de Londres, siguió a 29 pacientes durante tres años. Quienes recibieron el tratamiento de alta dosis mantuvieron mejor sus capacidades funcionales y mostraron niveles más bajos de un marcador biológico asociado al daño cerebral. Los investigadores celebran que, por primera vez, se observe una ralentización tan clara en el avance de esta enfermedad devastadora.
Sin embargo, los expertos insisten en que es necesario ser prudentes. El ensayo, además de que no ha sido revisado por pares, contó con un número reducido de participantes y no utilizó un grupo de control con placebo en todos los casos, sino que parte de la comparación se hizo con datos históricos de pacientes. Además, la administración del tratamiento requiere una cirugía cerebral invasiva, lo que plantea riesgos y limita su aplicación inmediata.
Tampoco se sabe todavía cuánto tiempo durarán los beneficios observados ni si podrán extenderse a pacientes en fases más avanzadas. Por eso, aunque AMT-130 representa un paso esperanzador y podría convertirse en el primer tratamiento capaz de modificar el curso de la enfermedad, los especialistas recuerdan que aún queda un largo camino de investigación antes de que pueda considerarse una opción segura y accesible para la mayoría de quienes conviven con Huntington.
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