Esta terapia génica podría suponer un gran paso para la curación de estas patologías cada vez más frecuentes debido al envejecimiento demográfico de la población y que, hoy por hoy, aún no tienen tratamientos efectivos.
Esto es lo que ha llevado al CNIO y a la UAB a fundar una nueva compañía spin off, Telomere Therapeutics, que convierta estos descubrimientos en tratamientos para enfermedades como la fibrosis pulmonar y la fibrosis renal. “Es la primera vez que se va a abordar el tratamiento de estas enfermedades desde el conocimiento profundo de los mecanismos moleculares del envejecimiento”, comenta la investigadora Maria Blasco.
La fibrosis pulmonar afecta a más de 128.000 personas en el mundo y la previsión es que en 2025 haya 62.000 nuevos casos de esta enfermedad debido al envejecimiento demográfico de la población y aumento de personas mayores. Los pacientes de fibrosis pulmonar tienen una esperanza de vida media de tres años debido a que no hay tratamientos curativos contra esta enfermedad.
La iniciativa de Blasco y Bosch, ambas miembros del Comité de Expertos de Constantes y Vitales, es pionera en otro aspecto. Se trata de una spin off científica formada al 100% por instituciones públicas españolas, que surge a partir de investigación básica realizada en esos centros de investigación y que, además, cuenta con un inversor español. Estas instituciones son el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) y la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB), a las que pertenecen Blasco y Bosch, respectivamente. Telomere Therapeutics cuenta con una inversión millonaria de Invivo Ventures en su primera ronda de financiación y su finalidad es desarrollar una terapia génica basada en la expresión del gen de la telomerasa (TERT) utilizando un vector adeno-asociado AAV.
Respecto al hecho de que hayan sido el CNIO y la UAB las creadoras de esta spin off, Blasco destaca que “es una prueba de que la investigación básica de excelencia es el motor de nuevas innovaciones”. “Nuestro país tiene un gran potencial innovador, y la creación de nuevas empresas de biotecnología centradas en enfermedades asociadas al envejecimiento es algo competitivo a nivel internacional”.
“Los síndromes teloméricos son causados por mutaciones en la telomerasa y otros genes de mantenimiento de los telómeros que inducen a su extremo acortamiento prematuro”, destaca Paula Martínez, investigadora del Grupo de Blasco y también fundadora de la compañía. Algunas de las enfermedades originadas por telómeros demasiado cortos y para las que tendrían aplicación los tratamientos que desarrolle Telomere Therapeutics son, aparte de la fibrosis pulmonar, la fibrosis renal, y la anemia aplásica.
“En los últimos años, se han desarrollado con éxito numerosas terapias génicas centradas en enfermedades monogénicas raras. Nosotras vemos un enorme potencial al poder aplicar la terapia génica al tratamiento de las enfermedades graves más comunes”, indica Fàtima Bosch.
El trabajo de Maria Blasco se ha centrado en demostrar la importancia de los telómeros y la telomerasa en el cáncer y en las enfermedades relacionadas con el envejecimiento durante más de 20 años. Blasco ha publicado más de 250 artículos en revistas científicas internacionales y es una referencia a nivel internacional en el campo de los telómeros. Por su parte, el trabajo de Fàtima Bosch, catedrática de Bioquímica y Biología Molecular y directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica (CBATEG, UAB), se centra en el desarrollo de enfoques de terapia génica para enfermedades genéticas muy severas, como las mucopolisacaridosis (MPS), y también para enfermedades de alta prevalencia, como la diabetes mellitus. Esta profesional tiene una reconocida experiencia en el campo de la terapia génica con aproximaciones para pacientes de MPSIIIA ya en la clínica y para diabetes tipo 1 transferidas a una empresa americana que pronto iniciará fases clínicas.
Hace unos años, Maria Blasco y Fàtima Bosch comenzaron a colaborar para aplicar la terapia génica en los síndromes teloméricos. Su trabajo conjunto ha generado varios artículos que establecen la prueba de concepto preclínica utilizando la terapia génica en diferentes síndromes teloméricos y que demuestran mejoras en los resultados clínicos, por ejemplo en la fibrosis pulmonar. Los resultados fueron patentados y han sido licenciados a Telomere Therapeutics por parte del CNIO y de la UAB.
“Después de estos resultados preclínicos, ahora es necesaria una importante inversión para agilizar el desarrollo de medicamentos, un proceso costoso y complejo. Estamos muy ilusionadas con la posibilidad de que Telomere Therapeutics pueda llevar a la clínica nuestros estudios, y que el potencial de la terapia génica llegue a pacientes de enfermedades de mayor prevalencia como la fibrosis pulmonar”, destaca Fàtima Bosch.
Con la financiación proporcionada por Invivo Ventures, el candidato será optimizado y validado en los modelos animales pertinentes. Junto con la financiación, Luis Pareras y Albert Ferrer, socios generales de Invivo Capital, se unirán al Consejo de Administración.
Después de años de desarrollo, la terapia génica es ahora una realidad, ya que varios productos han sido aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Estas terapias se dirigen a los trastornos monogénicos, entre ellos β-talasemia, una forma poco frecuente de pérdida de la visión, atrofia muscular espinal y una forma poco frecuente de inmunodeficiencia primaria. Además, actualmente se están desarrollando clínicamente cientos de productos de terapia génica para el tratamiento de enfermedades que antes eran intratables.
