El Hospital Universitario La Pazde Madrid ha logrado un hito histórico al tratar con éxito, por primera vez en el mundo, una enfermedad autoinmune rara que recibe el nombre de dermatomiositis anti-MDA5, para su tratamiento se ha utilizado la terapia CAR-T, una modalidad celular hasta ahora reservada principalmente al tratamiento de ciertos cánceres hematológicos.
La paciente, una niña de 11 años en estado crítico, no respondía a ningún tratamiento convencional. A la menor se le ha aplicado un compuesto administrado por uso compasivo, dada la situación clínica de la paciente que se encontraba en estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI) por falta de otras opciones para ella. Un año después, la niña ha experimentado una remisión completa de la enfermedad, no necesita ventilación asistida ni inmunosupresores, y ha retomado una vida prácticamente normal.
Este tratamiento ha sido posible gracias a la colaboración entre diversas instituciones de investigación y asistencia sanitaria, entre ellas el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), la Fundación CRIS contra el Cáncer y el Hospital Niño Jesús.
El caso, publicado en la prestigiosa revista científica 'Med', demuestra por primera vez la eficacia de las terapias CAR-T fuera del ámbito oncológico, abriendo una puerta esperanzadora para el tratamiento de enfermedades autoinmunes graves como la esclerosis múltiple o el lupus.
Este avance consolida el liderazgo de España en investigación médica pública y representa un modelo de cooperación entre ciencia, sanidad e innovación al servicio de los pacientes más vulnerables.
