El fármaco está indicado para pacientes adultos con carcinoma de células escamosas del canal anal, cuando la enfermedad no puede extirparse mediante cirugía y presenta metástasis o recurrencia local. Este subtipo representa alrededor del 85 % de los casos y afecta a unas 10.000 personas al año en Europa.
Desde la EMA subrayan que la incidencia del cáncer anal ha aumentado aproximadamente un 3 % anual en la última década, un incremento que se relaciona principalmente con la expansión de cepas de alto riesgo del virus del papiloma humano (VPH). En torno a uno de cada cuatro pacientes desarrolla enfermedad metastásica, una fase avanzada asociada a una supervivencia a cinco años de apenas el 36 %, donde las opciones terapéuticas son muy limitadas y el abordaje suele centrarse en cuidados paliativos.
Un vacío terapéutico hasta ahora
Actualmente, no existen medicamentos específicamente autorizados en la UE para tratar el cáncer anal avanzado. En los casos no metastásicos, las opciones se reducen a quimioterapia y radioterapia, pero incluso así hasta el 60 % de los pacientes recaen en los cinco años posteriores al tratamiento inicial.
El principio activo de Zynyz, el retifanlimab, es un anticuerpo monoclonal que actúa sobre el receptor PD-1 de los linfocitos T. Esta vía es utilizada por algunos tumores para desactivar la respuesta inmunitaria. Al bloquearla, el fármaco permite que el sistema inmune recupere su capacidad de reconocer y atacar las células cancerosas, uno de los pilares de la inmunoterapia moderna.
Resultados del ensayo clínico
La recomendación de la EMA se apoya en un ensayo clínico aleatorizado con 308 pacientes con enfermedad metastásica o localmente recurrente. Todos recibieron quimioterapia estándar y, de forma adicional, Zynyz o placebo cada cuatro semanas.
Los resultados mostraron que los pacientes tratados con retifanlimab vivieron una media de 9,3 meses sin progresión de la enfermedad, frente a 7,4 meses en el grupo placebo. Aunque la supervivencia global fue mayor en el grupo tratado, la diferencia no alcanzó significación estadística, lo que significa que podría haberse debido al azar. Aun así, la EMA considera que el aumento del tiempo sin progresión supone un beneficio clínico relevante en un contexto de opciones terapéuticas muy limitadas.
Entre los efectos secundarios más frecuentes se observaron alteraciones hematológicas, picor, erupciones cutáneas, hipotiroidismo y elevación de enzimas hepáticas, un perfil de seguridad considerado tolerable dentro de este tipo de tratamientos.
Próximos pasos
La opinión favorable de la EMA es un paso previo a la decisión final de la Comisión Europea sobre la ampliación de la autorización del medicamento en toda la UE. Una vez aprobada, cada país decidirá su precio y reembolso dentro de su sistema sanitario.
Para los expertos, este aval marca un hito en el abordaje de un cáncer históricamente olvidado y abre la puerta a que la inmunoterapia empiece a ocupar un papel central también en tumores poco frecuentes, pero con un elevado impacto en la calidad y esperanza de vida de los pacientes.
