La terapia CAR-T es una forma avanzada de inmunoterapia personalizada que consiste en modificar genéticamente los linfocitos T del propio paciente para que reconozcan y destruyan las células tumorales. Este tratamiento está indicado en algunos tipos de leucemia, linfoma y mieloma múltiple, especialmente en casos en los que han fracasado terapias previas.
En España, los dos primeros fármacos CAR-T fueron autorizados en 2018. Desde entonces, se han aprobado otros cinco, combinando desarrollos de la industria farmacéutica y del ámbito académico hospitalario. Su llegada supuso un desafío organizativo y económico para el sistema sanitario, que en 2019 respondió con el Plan de Abordaje de Terapias Avanzadas para garantizar un acceso equitativo.
Acceso más rápido y mejor organizado
Actualmente, 40 centros sanitarios están acreditados para administrar terapias CAR-T, de los cuales 29 atienden a población adulta y 11 a pacientes pediátricos. Según el informe anual de Terapias Avanzadas 2025 del Ministerio de Sanidad, desde la puesta en marcha del plan se han tramitado 2.742 solicitudes procedentes de casi 200 hospitales, con más del 93 % de resoluciones favorables y evaluaciones realizadas en menos de 24 horas en la mayoría de los casos.
Para el hematólogo Pere Barba, del Hospital Vall d’Hebron, el sistema ha mejorado de forma notable, con circuitos de referencia sólidos y una implantación progresiva que ha permitido reproducir en la práctica real los resultados observados en los ensayos clínicos.
Resultados prometedores, pero con recaídas
Los especialistas coinciden en que la terapia CAR-T ha cambiado el pronóstico de muchos pacientes sin alternativas terapéuticas. En adultos con leucemia linfoblástica aguda B, las tasas de respuesta completa inicial superan el 80 %, aunque a largo plazo la remisión sostenida se sitúa en torno al 30 %. En linfoma difuso de células grandes, entre el 60 y el 70 % de los pacientes responden al tratamiento, y hasta la mitad mantiene la enfermedad controlada durante largos periodos.
En mieloma múltiple, las respuestas completas superan el 75 %, con beneficios duraderos, aunque también se observan recaídas meses o años después. En población pediátrica, la respuesta temprana alcanza el 90 %, pero a los tres años el porcentaje de pacientes libres de enfermedad se reduce al 40-45 %, lo que obliga a ser prudentes al hablar de curación.
Seguridad y efectos secundarios
Con el paso de los años, la experiencia clínica ha permitido mejorar el manejo de las complicaciones asociadas a la CAR-T. En adultos, los efectos adversos más relevantes son la neurotoxicidad y las infecciones, generalmente leves. En niños y adolescentes, el control de la toxicidad a corto plazo está bien establecido, aunque los expertos subrayan la necesidad de seguir investigando posibles efectos a largo plazo.
Según Antonio Pérez Martínez, jefe de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital La Paz, los datos actuales son tranquilizadores y no apuntan a toxicidades superiores a las de la quimioterapia convencional.
Por qué se producen las recaídas
Las recaídas pueden deberse a varios mecanismos. Uno de ellos es el agotamiento de las células CAR-T, cuyos linfocitos, ya debilitados por tratamientos previos, pierden persistencia con el tiempo. Otro fenómeno es el llamado escape antigénico, por el que las células tumorales dejan de expresar la diana contra la que actúa la terapia.
Para superar estas limitaciones, se están desarrollando CAR-T de nueva generación, como los tándem o los duales, capaces de atacar varias dianas simultáneamente y reducir el riesgo de recaída.
El futuro de la investigación
La investigación en CAR-T avanza hacia su uso en fases más tempranas de la enfermedad, incluso como tratamiento de primera línea. Además, uno de los grandes retos es extender su aplicación a tumores sólidos, un terreno complejo por la dificultad de penetración de los linfocitos y la heterogeneidad de estas neoplasias.
Sarcomas, tumores cerebrales y algunos cánceres de mama ya están siendo estudiados en ensayos clínicos. Más allá del cáncer, el potencial de estas terapias se extiende también a enfermedades autoinmunes como el lupus o la esclerosis múltiple.
Siete años después de su llegada, la terapia CAR-T se consolida como una revolución médica en evolución constante, con el sistema inmunitario como eje central de una nueva forma de tratar enfermedades hasta ahora difíciles de abordar.
