El Glioma Difuso Intrínseco de Tronco es el tumor cerebral pediátrico más frecuente y uno de los más mortales. En Europa se diagnostican al año alrededor de 500 casos, sobre todo entre niños de cinco a diez años. El Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona lidera ahora una novedosa estrategia de inmunoterapia dirigida contra este tipo de cáncer.
El tumor se origina en una región del tronco encefálico implicada en funciones esenciales como el movimiento, la respiración y la deglución, y progresa con rapidez a través del tejido cerebral sano, lo que hace imposible su extirpación quirúrgica. A esto se suma que los tratamientos oncológicos convencionales no resultan eficaces contra esta enfermedad, por lo que menos del 10 % de los pacientes sobreviven dos años tras el diagnóstico, y menos del 1 % llegan a los cinco años.
En qué consiste el proyecto
El Hospital Sant Joan de Déu se pondrá al frente, a través del SJD Pediatric Cancer Center Barcelona, de un consorcio europeo de investigación denominado EPICA-DIPG (European Paediatric Immunotherapy Trial with Combinatory Advanced Therapy Medicinal Products for DIPG), encargado de evaluar esta nueva estrategia.
El proyecto pondrá a prueba una inmunoterapia multimodal, desarrollando al mismo tiempo diagnósticos complementarios que permitan monitorizar la respuesta inmune, la carga de la enfermedad, las señales de seguridad y los posibles mecanismos de resistencia que puedan aparecer durante el tratamiento.
Además, EPICA-DIPG probará un modelo académico para fabricar y distribuir medicamentos de terapia avanzada, utilizando instalaciones especializadas en buenas prácticas de fabricación y enviando los tratamientos a distintos centros de reclutamiento en varios países.
Un ensayo con participación de tres países
La iniciativa contempla un ensayo clínico multinacional de fase I, en el que participarán en el reclutamiento de pacientes el propio Hospital Sant Joan de Déu, el Hospital Bambino Gesù de Italia y el Centro Princesa Máxima de los Países Bajos.
El proyecto, que se desarrollará a lo largo de cinco años, reúne a centros de oncología pediátrica de referencia, organizaciones de investigación, expertos regulatorios, especialistas en evaluación de tecnologías sanitarias, socios de comunicación y organizaciones de pacientes de España, Italia y los Países Bajos.
Andrés Morales, director asistencial del PCCB e investigador del Institut de Recerca Sant Joan de Déu, ha explicado que, para un cáncer pediátrico raro como este, resulta necesario considerar de forma conjunta el ensayo clínico, las herramientas de monitorización, la preparación regulatoria y el modelo de administración del tratamiento, si el proyecto quiere llegar a generar evidencia realmente útil. Las organizaciones de pacientes de los tres países participantes tendrán también un papel activo en el proyecto, entre otras razones, para garantizar que el estudio resulte comprensible, éticamente sólido y sensible a las realidades que viven los niños y las familias que se enfrentan a un diagnóstico grave y poco frecuente.
Una inmunoterapia que nunca se ha probado en humanos de esta forma
EPICA-DIPG evaluará una estrategia contra este tumor cerebral pediátrico basada en una inmunoterapia combinatoria que se encuentra en fase de investigación y que nunca se ha probado antes en humanos con esta configuración concreta.
Además de analizar la seguridad del tratamiento, el estudio en fase I examinará también su viabilidad y generará evidencia científica que ayude a orientar a los investigadores en las siguientes etapas de desarrollo. La iniciativa se ha propuesto además poner a prueba un modelo en el que los medicamentos de terapia avanzada se fabriquen de forma centralizada en instalaciones académicas especializadas, para posteriormente enviarse a los distintos centros de reclutamiento de participantes.
De este modo, el ensayo sirve como marco no solo para evaluar el diagnóstico y el tratamiento de la enfermedad, sino también el propio modelo de fabricación y logística entre los distintos centros implicados, algo que, según los responsables del proyecto, podría resultar útil más allá del ámbito de la oncología pediátrica.