Tratamientos innovadores
¿Qué es la terapia genética y para qué sirve?
Descubre en qué consiste la terapia genética como método de curación de los enfermos
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La inversión en actividades de I+D+I (Investigación, desarrollo e Innovación), son vitales para poder encontrar métodos con los que se puedan salvar vidas y combatir enfermedades. Uno de los avances más significativos en el campo de la medicina ocurrió a finales de los años 90, cuando se trató por primera vez a dos pacientes a partir de la terapia genética.
La terapia genética consiste en la administración de material genético en las células de un individuo para interferir, corregir o introducir una función celular. De esta manera se modifican las células humanas para conseguir tratar o curar las enfermedades más agresivas, como puede ser el cáncer.
Estos pacientes poseían un trastorno hereditario raro que dañaba su sistema inmunitario debido a que no poseían glóbulos blancos para combatir las infecciones. En términos médicos, los pacientes padecían una inmunodeficiencia severa por un déficit de adenosina deaminasa. Martin Cline, genetista y profesor emérito de la Universidad de California, sin previa autorización intentó curar a ambos pacientes a partir de la terapia genética, sin embargo fracasó de manera estrepitosa. En un primer momento, los pacientes parecían mejorar pero al cabo de pocas semanas el dolor regresó, y a los pocos meses murieron debido a los efectos secundarios resultantes del tratamiento.
Los inicios de la terapia genética
La historia de la terapia genética comienza con un descubrimiento previo, cuando Friedrich Miescher, médico y biólogo suizo, en 1869 descubre el ADN y sus funciones. Fue uno de los hallazgos clave de la historia de la ciencia, porque gracias a este comprendemos los fundamentos de la vida, y entendemos cómo se almacena y transmite la información genética.
Años después, con un conocimiento más profundo sobre el ADN, sería el matrimonio entre Elisabeth (microbióloga) y Waclaw Szybalski (microbiólogo, biotecnólogo y profesor de oncología en la universidad de Wisconsin-Madison), quienes encontraron la manera de introducir ADN en células eucariotas. Tras esto, se estableció la posibilidad real de introducir con fines terapéuticos genes en las células de los pacientes con enfermedades.
En 1990 la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) aprobó un ensayo clínico en dos niños con inmunodeficiencia severa. Sin embargo, al cabo de varios años los pacientes comenzaron a desarrollar enfermedades como la leucemia, un efecto colateral del tratamiento. Décadas después, la revista Sciencepublicó un estudio que afirmaba que el caso de estos dos niños no fue el único en el que el tratamiento había causado daños colaterales, sino que también varias personas que se habían tratado durante esos años con terapia genética les había pasado lo mismo. Por ello, varios ensayos clínicos que se estaban desarrollando en aquel momento se pararon hasta que se investigara más a fondo sobre la terapia genética. Surgió la desconfianza con este método de curación.
La terapia genética en la actualidad
Hoy en día, tras los grandes avances de la medicina, se han iniciado nuevos ensayos clínicos para tratar a los pacientes a partir de la terapia genética. Por el momento, parece ser que los resultados de los ensayos están siendo exitosos. Un nuevo estudio realizado por el Centro del Cáncer Memorial Sloan Kettering (Nueva York) a pacientes con leucemia, muestra que el 88% de los enfermos que fueron tratados mediante terapia genética consiguieron la remisión completa de la enfermedad.
Los médicos siguen investigando para poder llegar a comprender completamente la mejor manera de aplicar la terapia genética en los enfermos y así poder seguir ayudándolos. Los beneficios resultantes de aplicar la terapia genética son: aumento de la calidad de vida, disminuir el dolor del paciente y lo más importante, evitar la necesidad de utilizar tratamientos crónicos dependientes. Este método de curación se está aplicando recientemente con tratamientos experimentales, como por ejemplo contra el cáncer, el sida o la leucemia.
En el pasado, esta terapia solo estaba pensada para curar enfermedades hereditarias, pero ahora considerando el éxito de los ensayos que se están llevando a cabo se cree que la terapia genética podría ser el futuro de la medicina y podrá utilizarse para curar cualquier tipo de enfermedad.
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