En la cabeza del pequeño Makar, de cinco años y nacido en Rusia, ya no hay rastro de un tumor cerebral agresivo detectado cuando tenía un año de vida, después de un largo tratamiento pionero con medicación para adulto en el Sant Joan de Déu (SJD) Pediatric Cancer Center.

Con solo un año de vida, a Makar le diagnosticaron en 2019 un grave tumor cerebral, un glioma hemisférico infantil de alto grado, del que fue intervenido y tratado en su ciudad natal, San Petersburgo (Rusia).

El tratamiento de quimioterapia no funcionó y, cuando los oncólogos rusos no le ofrecían ninguna opción que le salvara la vida, la familia del niño se puso en contacto con el departamento de atención al paciente internacional del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, en Esplugues de Llobregat (Barcelona).

Especialistas del hospital barcelonés analizaron una muestra del tumor de Makar y detectaron alteraciones genéticas que iban cambiando en el tiempo y que condicionaban un cambio en el tratamiento dirigido.

En concreto, el análisis molecular reveló que el tumor presentaba una alteración que involucra el gen ALK, frecuente en el cáncer de pulmón de adultos, por lo que tenían que encontrar un fármaco para tratar de forma dirigida esta modificación del gen y que llegase bien al cerebro.

Se trata de la primera vez en el mundo que este medicamento se administra a un menor en esta situación, por lo que los oncólogos contactaron con la compañía farmacéutica para predecir qué dosis podía ser bien tolerada por el menor y a la vez eficaz.

Semanas después de recibir el tratamiento, constataron que el tamaño del tumor del niño se había reducido de manera notable, hasta casi desaparecer pero, tres meses después, el glioma había generado resistencia al tratamiento y había crecido de nuevo.

Volvieron a operar al menor, le extrajeron todo el tumor y lo enviaron a analizar. Detectaron una segunda alteración en el mismo gen ALK, por lo que plantearon administrar al paciente otro fármaco indicado también para el cáncer de pulmón en adultos.

De nuevo contactaron con la farmacéutica correspondiente porque tampoco se había administrado nunca antes en casos como el suyo y el segundo tratamiento consiguió de nuevo reducir el tumor, pero este volvió a crecer.

El tumor desaparece tras recibir radioterapia con protones

El paciente fue intervenido y recibió radioterapia con protones. Un año después, el tumor ha desaparecido y no hay evidencia de la enfermedad.

En la actualidad, el menor mantiene un "cierto retraso psicomotor", pero ha mejorado ostensiblemente su estado de salud y ha conseguido volver a caminar, aunque con asistencia. Además, ya vuelve a comunicarse y hacerse entender.