Matilde, afectada de una rara atrofia muscular, ha sido dada de alta tras movilizar a la ciudadanía de Portugal y conseguir los dos millones de euros necesarios para financiar el medicamento más caro del mundo. Según han confirmado los padres a medios lusos, la niña salió este jueves, 18 de julio, del Hospital Santa María de Lisboa, tras pasar varias semanas ingresada.
La pequeña, diagnosticada con una atrofia muscular espinal del tipo 1, espera ahora conseguir el Zolgensma, un medicamento únicamente aprobado en Estados Unidos y valorado en 1,9 millones de euros, para lo que la familia consiguió recaudar 2 millones de euros.
Este dinero que podría quedar tasado por la ley que enmarca las donaciones, lo cual restaría unos 20.000 euros del total, pero se espera que las contribuciones se consideren de uso social. Los progenitores ya han asegurado que el dinero que reste para pagar el medicamento será donado a otras familias afectadas por la enfermedad.
La familia de Matilde, agradecida por "la preocupación y el cariño" de la gente, espera ahora novedades sobre el fármaco, que aún no está aprobado por la Agencia Europea del Medicamento. La Autoridad Nacional de Medicamentos y Productos de Salud portuguesa (Infarmed) dará una respuesta "en corto plazo" para tramitar una "autorización especial".
En el mercado portugués ya existe un medicamento para tratar esta enfermedad, aunque solo retrasa la progresión de la dolencia y no se aplica en una dosis única, al contrario que Zolgensma.
La atrofia muscular espinal de tipo 1 es la versión más grave de esta enfermedad; afecta a todos los músculos del cuerpo y causa pérdida de fuerza, parálisis progresiva y pérdida de las capacidades motoras. Los recién nacidos afectados no suelen superar los dos años de vida, debido a las graves insuficiencias respiratorias que sufren.