La Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA) ha dado luz verde a la comercialización del medicamento más caro del mundo por 2,125 millones de dólares: Zolgensma.
La farmacéutica Novartis es la encargada de elaborar y comercializar este producto basado en la terapia génica para la atrofia muscular espinal en bebés y niños (AME), una enfermedad afecta a unos 400 bebés de cada 11.000 nacimientos en Estados Unidos.
Según ha recogido 'USA Today', desde este momento Estados Unidos deberá pagar 425.000 dólares al año durante cinco años.
Ned Sharpless, comisionado interino de la FDA, ha calificado este hecho como un "hito en el poder transformador de las terapias genéticas y celulares".
No obstante, pese a que miles de niños podrán ser tratados con este nuevo fármaco, se abre un debate sobre la escalada de los costos y qué aseguradoras deberán hacerse cargo de ellos.
Zolgensma es una terapia de una sola vez que utiliza un virus para administrar una copia del gen SMN humano para prevenir la muerte de las neuronas motoras.