La investigación oncológica lleva décadas estudiando el gen MYC dado que tiene una función importante en el desarrollo de casi todos los tumores. Un grupo de investigadores del Hospital Vall d’Hebron ha creado el primer fármaco capaz de inhibir la acción de ese oncogen MYC de una forma segura y efectiva, y así lo han demostrado en la fase I del ensayo clínico en la que se logra estabilizar en algunos casos la enfermedad.

Los primeros resultados de este ensayo clínico, liderado por el Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO), serán presentado en el 34 Congreso EORTC-NCI-AACR (ENA), considerado una de los más importantes a nivel mundial sobre ensayos de fase I en cáncer.

La cita reunirá a 1.500 expertos internacionales, tendrá lugar en Barcelona del 26 al 28 de octubre y la organizan las principales asociaciones de investigación en cáncer.

Omomyc, que así se llama el fármaco, es una miniproteína capaz de inhibir el MYC. En la fase preclínica se demostró en el laboratorio que esta proteína era capaz de entrar en las células y llegar al núcleo, donde se encuentra el oncogen MYC.

Una vez en el núcleo, Omomyc era capaz de inhibir la habilidad del MYC para promover el crecimiento de los tumores cancerígenos.

En abril de 2021, la Dra. Elena Garralda, directora de la Unidad de Investigación de Terapia Molecular del Cáncer (UITM) – CaixaResearch del VHIO, en colaboración con otros dos centros de investigación españoles, inició un ensayo clínico de fase I en el que han participado 22 pacientes para comprobar la seguridad de Omomyc y ver si había signos tempranos de control del cáncer.

Los participantes presentaban una variedad de tumores sólidos de cáncer de páncreas, intestino y pulmón de células no pequeñas, y todos habían recibido al menos tres tratamientos previos, por lo que eran pacientes muy pretratados.

Después de nueve semanas de tratamiento en 8 de 12 pacientes a los que se les hizo una tomografía computarizada mostraban una enfermedad estable en la que se había detenido el crecimiento del tumor.

Por el momento, la investigación ha completado con éxito solo la fase I de ensayo en humanos (habitualmente son tres antes de la aprobación y comercialización), pero sus resultados de Omomyc (OMO-103) son esperanzadores, este fármaco contra el cáncer tiene pocos efectos secundarios y, en algunos pacientes, se consigue estabilizar la enfermedad.

Estos resultados preliminares se continuarán evaluando en un ensayo clínico de fase II, que empezará en los próximos meses. Y también se ensayará el funcionamiento de Omomyc en combinación con quimioterapia u otras terapias.

Omomyc es el primer inhibidor de MYC que ha completado con éxito un ensayo clínico de fase I y está listo para pasar a un ensayo de fase II. Esto es un logro muy importante, puesto que el MYC es una de las dianas más buscadas en el tratamiento del cáncer porque juega un papel clave en el desarrollo y mantenimiento de muchos tipos de cáncer humanos frecuentes, y, hasta ahora, no se ha aprobado para uso clínico ningún fármaco que le inhiba.”, señala la Dra. Garralda

Y prosigue, "Este fármaco, desarrollado en el VHIO, es la primera miniproteína dirigida al MYC que se prueba en un ensayo de fase I y demuestra que es capaz de inhibir la función de este oncogen de una forma segura y efectiva.