Los investigadores pretenden reprogramar las células del paciente para que ellas mismas ataquen un cáncer mortal. Para llevarlo a cabo han realizado un ensayo clínico, en varios centros, con 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes.
El estudio se basa en el uso de células T, un tipo de glóbulos blancos conocidos como linfocitos, que son genéticamente modificadas, lo que representa un tratamiento personalizado para cada caso.
Las células son recogidas para ser enviadas a un centro de producción, donde se modificarán genéticamente para incluir un nuevo gen que contiene cierta proteína específica, que ordena a los linfocitos T que ataquen y eliminen a las células de la leucemia cuya superficie tiene cierto antígeno específico (CD19). Una vez modificadas, las células se trasfieren de nuevo al paciente para que eliminen las células tumorales.
Los datos del Instituto Nacional del Cáncer de EEUU confirman que el tumor infantil es el más frecuente, con 3.100 menores de 21 años afectados, y es ahí donde se ha aprobado la terapia genética, siempre y cuando el primer tratamiento no funcione, algo que sucede en el 15 o 20% de los casos. La terapia completa tendría un precio de unos 399.206€.
Tras los estudios, se ha visto que el tratamiento puede causar efectos secundarios graves, como una respuesta sistémica a la activación y proliferación de células T con RAQ. Algunos de los síntomas que se tendrían son: fiebre alta y síntomas parecidos a los de la gripe, efectos neurológicos graves, infecciones graves, presión arterial baja, lesiones renales agudas, fiebre y oxigenación reducida, entre otros. Normalmente suelen aparecer 22 días tras el tratamiento.
Por el momento, se prevé que los científicos evalúen la seguridad del fármaco a largo plazo en pacientes a los que ya se les ha aplicado mediante un análisis observacional.